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超100种!我国医保罕见病用药创新高

据新华社北京12月16日电 再创新高!日前公布的新版医保药品目录中,罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种,为更多患者点亮希望。

2025年5月,我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市,但每月高达约1.7万元的治疗费用,有能力承担的患者寥寥无几。

“芦沃美替尼片被纳入新版国家医保药品目录,医保加速入场,将为患者抢出更多生存与康复的机会。”北京协和医院血液科主任李剑说。

芦沃美替尼片进医保,意义不止于此。除了可治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症,它还适用于丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童及青少年患者。

此前,医保中已有丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病用药司美替尼,但仅覆盖3岁及以上患儿,芦沃美替尼片则可用于2岁及以上患儿。

目前,医保用药覆盖罕见病病种已超过50种,但相较于罕见病目录中207个病种,仍有缺口。其中,既因为有些罕见病未被攻克、无药可用,也因为有些罕见病药物价格高昂,基本医保无力承担。

为破解有药难及的困局,国家医保局今年首次尝试了商保创新药目录,纳入了19种药品,包括达妥昔单抗β等6种罕见病用药。

这些药品市场价格没有变化,但可以提供折扣给相应的商保产品,药品以折扣价与商保公司结算,降低商保产品的赔付成本,提高创新药可及的可能性。

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